Почему молодая наука завоевывает мир

В последние годы одним из наиболее интенсивно развивающихся научных направлений в мире является медицинская биотехнология. Она способствует совершенствованию диагностики, профилактики и терапии тяжелых, прежде неизлечимых заболеваний, а также редких генетических нарушений и опасных инфекций. О достижениях и перспективах в этой сфере "РГ" рассказал вице-президент по внедрению новых медицинских технологий компании "Генериум", член-корреспондент РАН Дмитрий Кудлай.

Дмитрий Анатольевич, почему в последнее годы в медицине такое большое внимание уделяется биотехнологиям?

Дмитрий Кудлай: Медицинские биотехнологии вошли в нашу жизнь относительно недавно. Лишь в 1970-х годах был получен первый препарат человеческого рекомбинантного инсулина, платформы моноклональных антител активно используются с начала ХХI века. А индуктором взрывного роста биотехнологий стала коронавирусная инфекция.

Сегодня объем мирового рынка биотехнологических препаратов уже составляет более 160 миллиардов долларов, превышая стоимость рынка лекарств химического синтеза. В структуре современных схем терапии биотехнологические препараты составляют более 65 процентов. Более 70 процентов частных и государственных инвестиций в мире направлено на эти проекты. Из ТОП-10 самых востребованных в мире зарегистрированных препаратов восемь - биотехнологические.

Методами молекулярной диагностики, основанной на биотехнологиях, можно даже у еще неродившегося ребенка диагностировать сложную патологию и обеспечить ее лечение с момента появления на свет. Вот почему освоение биотехнологий относится к приоритетным задачам большинства развитых стран.

Чем отличаются лекарства, произведенные методом химического синтеза, от тех, которые произведены с помощью биотехнологий? Как можно удешевить последние, ведь они часто запредельно дорогие?

Дмитрий Кудлай: Большинство биопрепаратов представляют собой "большие молекулы", в основном белки. При их производстве используют живые системы: специализированные клетки, микроорганизмы, а также биотехнологические процессы и методы.

Работа с клетками, нуклеиновыми кислотами требует особых условий, специального оборудования и реагентов. К этим технологическим платформам неприменимы законы производства препаратов, получаемых с помощью химических реакций. Все это и обуславливает высокую стоимость этих лекарств. Ее снижения можно добиться, увеличивая эффективность применяемых технологий и снижая стоимость расходных материалов.

Кстати говоря, не всегда лекарства, получаемые методом химического синтеза, дешевле биотехнологических. Например, всем известный инсулин, который жизненно необходим для пациентов, страдающих сахарным диабетом I типа, можно производить как с помощью химического синтеза, так и биотехнологическим путем. Но стоимость химически синтезированного инсулина будет в несколько раз выше, чем биотехнологического.

Лет 10-15 назад нам обещали прорыв в области генной терапии - что "починка" неправильных генов поможет лечить неизлечимые до этого заболевания. Оправдываются ли эти надежды?

Дмитрий Кудлай: За последние 10 лет в мире зарегистрировано несколько десятков генотерапевтических лекарств, созданных на разных платформах. Это генная терапия in vivo и in vitro, использование платформенных решений на базе вирусов, использование коротких олигонуклеотидов и даже применение технологии редактирования генома пациента in vivo. Один из примеров - широко применяемый сейчас генотерапевтический препарат от ранее неизлечимого заболевания - спинальной мышечной атрофии (СМА). Или генотерпевтический препарат, который помогает при тяжелом офтальмологическом заболевании, приводящем к слепоте. Есть препараты, применяемые при гемофилии, тяжелых иммунодефицитах. Можно с уверенностью сказать, что надежды на генную терапию в полной мере оправдываются.

В 2022 году впервые российский тест для раннего выявления туберкулеза был включен в рекомендации ВОЗ

В последнее время появилось немало тест-систем, которые используются для диагностики ВИЧ, COVID-19, гриппа. А какие еще тест-системы могут появиться в перспективе?

Дмитрий Кудлай: Да, пандемия COVID-19 послужила своеобразным стимулом к развитию диагностических тест-систем в области инфекционных заболеваний. Нашли новые точки приложения и диагностические платформы, которые уже существовали. Так, проверенная во фтизиатрии технология обнаружения активных Т-клеток для оценки иммунного ответа на микобактерию туберкулеза стала основой для разработки теста для оценки Т-клеточного иммунного ответа, вызванного инфекцией SARS-CoV-2 или вакцинацией. Мы видим потенциал ее использования и для оценки риска передачи цитомегаловирусной инфекции от матери к ребенку, а также при трансплантации костного мозга и других органов. Уже внедренная в РФ диагностическая платформа для оценки первичных иммунодефицитов у детей имеет широкие перспективы для прогноза тяжести течения и исхода заболеваний в онкологии, ревматологии, трансплантологии, а также у больных COVID-19 и ВИЧ-инфицированных.

В 2022 году впервые во фтизиатрической практике российский тест для раннего выявления туберкулезной инфекции был включен в консолидированные рекомендации ВОЗ. Надеемся, что новые российские разработки и дальше будут вносить существенный вклад в международную медицинскую практику и вызывать научный интерес мировых экспертов.

С 1 января 2023 года значительно расширен скрининг новорожденных на целый ряд генетических заболеваний. Что знание результатов скрининга даст самим детям, их семьям и системе здравоохранения?

Дмитрий Кудлай: Расширение неонатального скрининга с 5 до 36 нозологий мы по праву считаем достижением российского здравоохранения. Важно, что одним из критериев для включения заболевания в скрининг является наличие метода лечения. Критически значимым для врожденных заболеваний является раннее начало терапии, оно позволяет предотвратить тяжелую инвалидность, снижает младенческую смертность. К примеру, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, проведенная до 3 месяцев, показывает эффективность в 92-96 процентах случаев, а после 6 месяцев - только в 50-60 процентов.

Для скрининга на СМА применяется российская разработка, предназначенная для одновременной количественной оценки иммунных нарушений и качественной оценки генетического дефекта. За этот год скрининг уже прошли более миллиона новорожденных. Подтверждены диагнозы и начато лечение 84 малышей со СМА и 184 детей с первичными иммунодефицитами.

Одно из самых молодых направлений - регенеративная медицина, то есть возможность восстанавливать утраченные органы человека или их функции. В каком направлении тут движется научная мысль, каких успехов достигла?

Дмитрий Кудлай: Сейчас в мире применяются более 60 продуктов на базе клеток человека. Появилась возможность восстанавливать поврежденные кожу, хрящ сустава, оказывать помощь при офтальмологических заболеваниях с помощью лекарств на основе собственных клеток пациента. Активно ведется разработка технологий, позволяющих воссоздавать органы с сохраненными функциями - почки, сердце и т.д. Пока это еще не полноценные органы, которые можно трансплантировать пациентам, но уже функционирующие прототипы.

Ключевой вопрос

Доступны ли эти передовые достижения биотехнологии населению, или пока они остаются лишь экспериментальными данными?

Дмитрий Кудлай: Пару недель назад в Великобритании была впервые в мире одобрена генная терапия для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Из костного мозга пациента извлекают стволовые клетки, гены редактируют в лаборатории, а затем "исправленные" возвращают в организм. В 2020 году открытие таких "генетических ножниц" было удостоено Нобелевской премии. И вот буквально на наших глазах биотехнология из научного открытия превратилась в практическую технологию.

В России в скором времени мы ожидаем внедрения в медицинскую практику биомедицинского продукта на основе клеток-хондроцитов. Он способен восстановить собственную хрящевую ткань пациента, поврежденную или утраченную в результате травмы. Сейчас идет финальная стадия клинического исследования - этап наблюдения за восстановлением дефекта и формированием новой хрящевой ткани у пациентов, получивших эту терапию. Принципиальное отличие нового метода от прежних - не требуется обширное хирургическое вмешательство. Это будет большой шаг вперед в лечении поврежденных суставов.